探访干细胞技术:干细胞治疗 梦想何时照进现实？

　　在前不久颁发的国家科技奖中，两项干细胞研究成果——“哺乳动物多能性干细胞的建立与调控机制研究”和“成体干细胞救治放射损伤新技术的建立与应用”，分别荣获国家自然科学二等奖和科技进步一等奖。这是我国的干细胞基础研究与临床应用研究首次同膺国家科技奖，再次点燃了人们对干细胞治疗的热切期盼。

　　糖尿病、心血管疾病、老年痴呆症和癌症等重大疾病难以治愈且发病率不断增加，以化学药物和手术治疗为支柱的传统医学日渐“力不从心”，以干细胞技术为核心的再生医学已是大势所趋，具有超强分化、更新和修复能力的干细胞被寄予厚望。

　　那么，我国干细胞研究的整体进展如何？利用干细胞技术治疗疾病的梦想离现实究竟还有多远？

　　基础研究跃居前列

　　10年间研究论文增长17倍，研究人员增长近16倍，专利排名世界第三

　　“进入新世纪以来，我国干细胞研究的进展的确令人瞩目。”被誉为我国造血干细胞技术奠基人的中科院院士吴祖泽告诉记者，国家的支持力度明显加大，干细胞研究成为许多研究机构和高等院校的热门领域，无论是在成体干细胞还是在诱导多能干细胞（iPS细胞）研究方面，均表现不俗。

　　此次荣获国家自然科学二等奖的“哺乳动物多能性干细胞的建立与调控机制研究”，就是我国在iPS细胞领域的标志性成果。2006年，日本的山中伸弥研究小组成功研发出iPS细胞，突破了胚胎干细胞在临床应用中面临的细胞来源和伦理障碍，在国际科学界引发极大轰动。

　　但是，各国科学家一直无法证明iPS 细胞能够像胚胎干细胞一样发育成完整健康的动物，其多能性一直被业界质疑。我国科学家周琪、曾凡一、高绍荣等，用漂亮的研究成果终结了这一争议：完全用iPS细胞培育出健康的小鼠及后代，充分证明了iPS细胞具有与胚胎干细胞相似的发育全能性，为iPS理论的完善及其在再生医学中的应用做出了突出贡献。此外，他们还开发出获得人类胚胎干细胞系的新方法，发现了能快速判断干细胞发育能力的分子标记，受到国际同行的高度评价。

　　中科院广州生物医药与健康研究院的研究进展同样令人振奋：培育出世界首个iPS猪，破解了利用猪iPS细胞制作克隆猪的世界难题，为大动物人源化器官的培育和器官移植提供了新途径；利用病人尿液细胞获得可移植的神经干细胞，为老年痴呆症等疾病的干细胞治疗迎来曙光。

　　“从2004年至2013年，我国干细胞研究论文从234篇增加到3779篇，增长近17倍；发表文章的科研工作者从733名到12325名，增长近16倍。”据中科院院士、同济大学校长裴钢介绍，论文质量也有显著提升，2013年科学引文索引（SCI）收录刊物发表文章5939篇，其中在国际顶尖杂志《自然》《科学》《细胞》发表文章25篇，影响因子大于10的文章有137篇。同时，我国科学家申请干细胞专利1679项，世界排名第三位，其中PCT国际专利申请58项，排名第六位。

　　临床研究值得点赞

　　间充质细胞药物研发国际领先，造血干细胞移植手术完成2800余例

　　研发出干细胞药物（制品）、形成规范的临床救治方案，把干细胞研究成果应用于重大疾病治疗，是科学家们的共同梦想。在这方面，我国科学家也取得了明显的进展。

　　干细胞药物研发在世界范围内都是一个新课题，制定相关标准是第一步。在赵春华研究员牵头下，中国医学科学院组织工程研究中心与中国药品生物制品检定所于2003年制订出我国第一个干细胞药物制剂的制备、检定标准——《间充质干细胞制造及检定规程》。2004年12月，赵春华团队研制的用于治疗恶性血液病、心血管疾病等的“骨髓原始间充质干细胞”，拿到了新药Ⅰ期临床试验批件，标志着我国成体干细胞新药研究在当时处于国际领先地位。2006年4月，“骨髓原始间充质干细胞”获得Ⅱ期临床试验批件，并在北京大学人民医院等多个国家临床药理基地完成了安全性、有效性临床试验研究。

　　此次获得国家科技进步一等奖的“成体干细胞救治放射损伤新技术的建立与应用”项目，在干细胞临床治疗上取得了多项突破。项目第一完成人、解放军307医院造血干细胞移植科主任陈虎告诉记者，他们建立了多种来源的造血干细胞移植技术体系，克服了传统骨髓移植供者来源单一、依从性低、重建速度慢和并发症多等“瓶颈”，成功解决了放射病所致不可逆骨髓衰竭的造血重建问题；首次采用造血干细胞与间充质干细胞联合移植治疗医源性骨髓型放射病，促进了造血重建和放射所致多器官损伤的修复，并降低了移植排斥，开创了放射损伤救治的新途径。据介绍，他们已累计开展造血干细胞移植2800余例。

　　在利用干细胞开展脊髓损伤修复方面，我国科学家也迈出了第一步。中科院遗传与发育生物学研究所戴建武再生医学研究团队研制的基于胶原蛋白的神经再生支架，结合间充质干细胞植入病人脊髓后，能够引导脊髓再生。截至今年1月底，已顺利开展了4例临床研究手术，患者术后情况均比较稳定。此前，戴建武团队利用胶原生物材料结合自体骨髓干细胞修复不孕患者瘢痕化的子宫壁，成功引导子宫内膜再生，首批9例不孕受试患者已有3例婴儿顺利出生。

　　国外研究如火如荼

　　去年，科学家相继培养出胃、肾脏等组织器官，批准的干细胞临床试验研究超过4000项

　　干细胞研究一直是国际热点。据专家介绍，近年来发达国家在干细胞基础研究与临床试验上不遗余力，堪称“如火如荼、突飞猛进”。

　　在基础研究方面，国外科学家在利用干细胞培养人体组织器官方面取得了长足进展。仅2014年就亮点频现——

　　英国剑桥大学研究人员用皮肤细胞制造出原始人工精卵，有望为不孕症治疗开辟新途径；

　　日本研究人员在成年试验鼠中，首次在试管内用成体干细胞培养出立体管状的肾脏组织；

　　美国科学家用人类的胚胎干细胞iPS细胞，培养出微小的“类胃”器官。这块芝麻大小的活组织有着和人胃一样的腺体结构，甚至还能容纳肠道菌。

　　在临床试验方面，美、日、韩等国家的科学家在青少年失明、老年黄斑变性、心肌梗塞等方面开展了众多临床试验。据不完全统计，仅去年一年国外批准的干细胞临床试验研究就有4000多项，其中采用间充质干细胞的有400多项。

　　专家指出，作为一项革命性的全新技术，干细胞的研究和临床试验不会一帆风顺，但从国内外已取得的进展看，用干细胞解除人类重大疾病的大门已经敞开，前景可期。