按照WHO标准，罕见病种类达6000种至8000种，如血友病、苯丙酮症、结节性硬化症等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。我国罕见病患者的治疗药物基本依赖进口，国家对罕见病的治疗费用尚无保障政策。全国人大代表、四川省商会副会长刘革新呼吁，建立“孤儿药”认定制度，简化“孤儿药”审评审批程序，制定“孤儿药”市场独占、单独定价与税费减免的优惠政策，加快“孤儿药”的上市速度。他认为建立和完善罕见病医疗保障制度也至关重要，将部分罕见病纳入大病保险，建立政府、社会、患者共担机制;将“孤儿药”作为特殊药品纳入国家医疗保险药品目录，各省区市参照医保药品报销比例进行报销。
